Neues Medikament reduziert Epilepsie-Anfälle bei Kindern deutlich

Neues Medikament für Kinder mit schwerer Epilepsie zeigt vielversprechende Wirkung

Für Kinder mit einer seltenen und besonders schweren Form von Epilepsie gibt es neue Hoffnung. Ein experimentelles Medikament konnte in einer Studie die Zahl der Anfälle um bis zu 90 Prozent reduzieren. Entscheidend dabei: Die Therapie setzt nicht nur bei den Symptomen an, sondern greift direkt die genetische Ursache der Erkrankung an.

Das Dravet-Syndrom ist eine seltene, aber äußerst belastende Epilepsieform, die meist schon im frühen Kindesalter beginnt. Betroffene Kinder leiden unter häufigen epileptischen Anfällen, Entwicklungsverzögerungen, Koordinationsproblemen oder Verhaltensauffälligkeiten. Etwa die Hälfte der Betroffenen stirbt vorzeitig, häufig durch plötzliche Komplikationen der Erkrankung. Bisherige Medikamente oder Implantate können die Zahl der Anfälle nur teilweise reduzieren, ohne die neurologischen Entwicklungsprobleme zu behandeln.

Neuer Therapieansatz: Ursache statt Symptome

Das neue Medikament heißt Zorevunersen. Beim Dravet-Syndrom liegt das Problem häufig in einem bestimmten Gen namens SCN1A, das für die Bildung wichtiger Natriumkanäle im Gehirn zuständig ist – diese sind für die Signalübertragung zwischen Nervenzellen notwendig. Bei vielen Betroffenen funktioniert eine Genkopie nicht richtig. Zorevunersen sorgt dafür, dass die funktionierende Genkopie mehr des benötigten Proteins produziert und den genetischen Defekt teilweise ausgleicht.

Studie zeigt deutliche Verbesserungen

In der Studie, veröffentlicht im „New England Journal of Medicine“, nahmen 81 Kinder im Alter von zwei bis 18 Jahren aus Kliniken in Großbritannien und den USA teil. Das Medikament wurde über eine Lumbalpunktion verabreicht, sodass der Wirkstoff direkt ins Nervenwasser und damit ins Gehirn gelangt.

Das Hauptziel der Studie war die Sicherheit der Therapie und die Bestimmung der optimalen Dosis. Gleichzeitig wurden mögliche Effekte auf die Zahl der Anfälle, die neurologische Entwicklung und die Lebensqualität der Kinder untersucht.

Ergebnisse zeigen, dass insbesondere bei höheren Dosen alle untersuchten Bereiche verbessert wurden. Nach rund 20 Monaten Behandlung hatten Kinder mit der höchsten Anfangsdosis zwischen 59 und 91 Prozent weniger Anfälle.

Nebenwirkungen bislang gering

Einige Kinder berichteten über leichte Nebenwirkungen, wie Kopfschmerzen, Erbrechen nach der Lumbalpunktion oder erhöhte Proteinwerte im Nervenwasser. Insgesamt stuften die Forschenden die Therapie als sicher für Kinder ein.

Die Ergebnisse gelten jedoch noch als vorläufig. Die Studie war klein und ohne Placebo-Gruppe. Eine größere Studie mit 170 weiteren Kindern läuft bereits, um die Ergebnisse zu bestätigen.

Ausblick auf die zukünftige Therapie

Sollte sich die Wirkung bestätigen, könnte Zorevunersen das erste Medikament sein, das den Verlauf der Erkrankung selbst verändert und nicht nur einzelne Symptome behandelt. Die laufende Studie soll erst im Oktober 2028 abgeschlossen werden, daher wird die Therapie voraussichtlich noch einige Jahre benötigen, bis sie regulär verfügbar ist.

Für Familien betroffener Kinder ist die Studie dennoch ein bedeutendes Signal: Zum ersten Mal gibt es eine Therapie, die direkt die Ursache dieser schweren Epilepsieform angreift.

Verwendete Quelle: https://www.watson.de/leben/good-news/594755031-neues-medikament-reduziert-epilepsie-anfaelle-bei-kindern-um-90-prozent